全球孤兒藥市場的發展現狀及前景分析報表

　　2014年，一項針對“漸凍人”的愛心接力活動“冰桶挑戰”悄然從歐美開始盛行，轉眼之間風靡全球，在全球各行各業知名人士的共同參與下，患有肌萎縮側索硬化癥（ALS）的人群受到了全球的關注，這同樣也讓更多的罕見病為人所知。

　　根據世界衛生組織（WHO）給出的定義，罕見病指的是患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病，常見的有白血病、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、成骨不全癥、戈謝病等。雖然不同國家對罕見病的認定標準存在一定差異，我國也尚無明確的定義，但是世界上已經確診的罕見病就已經有近7000種，并且其中有80%都是遺傳性疾病。

　　而由于藥物的開發需要成本，罕見病的藥物研究成本太高，市場需求又太小，正常情況下藥物開發難以收回成本，因此沒有企業愿意研發和生產罕見病的藥物，造成了藥物種類的稀缺外加價格昂貴，罕見病的治療藥物也被稱為孤兒藥（Orphan drug）。

　　目前，中國并沒有一個官方的明確的罕見病定義，也沒有一個明確的數字（發病率）來劃分罕見病和普通病，加上無任何支持的國家政策，無醫保報銷，我國的罕見病治療處于三無狀態。

　　而據不完全統計，我國的罕見病總患病人口約為1680萬，其中95%的疾病沒有治療方法，而目前我國 “孤兒藥”的研發仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥甚至無藥可用。

　　隨著社會認知度提高、支持政策出臺、診斷及治療手段增多，罕見病領域風向正在轉暖，孤兒藥市場將迎來一個快速上升和高速發展的時代。

　　探尋全球同步化途徑的孤兒藥策略

　　今年10月份，FDA正式批準我國依生生物自主研發的YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質，一旦獲批上市，就將享有7年的美國市場獨占期。事實上，利用孤兒藥的地區差異，正是近年來很多企業全球化同步開發的策略之一，孤兒藥相對寬松的準入條件和較短的審批時間，將成為我國藥企走向世界的一條捷徑。

　　正如依生生物制藥有限公司董事長兼CEO張譯先生所說，從投資回報的角度來說，在美國開發孤兒藥的好處體現在四個方面：開發費用低、定價高、盈利高、開發周期相對較短。另外，由于美國成熟的政策激勵體制和受理審批程序，還有30多年來的孤兒藥審批經驗和全球最大的醫療市場，使得它成了孤兒藥全球同步化開發策略實施的首選國家。

　　孤兒藥市場的前景分析

　　1、世界各國相繼出臺激勵政策

　　為了鼓勵開發商投入資源開發孤兒藥，各國均出臺了一些研發生產激勵政策。美國在1983年頒布了孤兒藥法案，根據此法案，孤兒藥可以獲得快速審批、減免稅費、免除申報費用、研發補助和七年的市場獨占權。在法案頒布之前，美國只有38個孤兒藥，而在2011～2014年，FDA批準的所有創新藥中孤兒藥占了30%～40%，今年1月份FDA公布的數據中顯示，2015年獲批上市的孤兒藥甚至達到了21種，占了2015年總數的47%。

　　醫療保健水平已經處于世界最高水平的日本在1993年開始實施孤兒藥發展計劃，迄今為止已經有近200個孤兒藥獲批，而其中一般都是由國外公司研發的，足以說明國外公司在日本孤兒藥研發獲批上的成功。

　　今年2月26日，CFDA發布了《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》，文件中明確表示，具有明顯臨床優勢的藥品可享受注冊申請優先審評審批。在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列。這無疑為中國孤兒藥的研發與審批傳遞了一個良好的信號。

　　2、低投入、高回報、開發周期短

　　在新藥研發中，6～8成的開銷是花費在臨床試驗上，且往往需要數量龐大的病人來進行臨床試驗，不但投入巨大，而且周期很長（一般8～10年），風險也高。而孤兒藥不但在研發過中有激勵政策的經費支持，而且即時是在Ⅲ期臨床試驗中也只需要幾十個病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發風險。

　　此外，孤兒藥的定價一般都很高，在歐美都有商業保險公司愿意買單，大大降低了風險。2015年年初，路透社相關數據顯示，過去10年間孤兒藥銷售的年均增長率優于非孤兒藥，且2015年全球十大最暢銷藥物中有七個是孤兒藥。

　　許多專業機構也都紛紛預測孤兒藥市場將成為醫藥行業最盈利的板塊之一，許多國際大型制藥公司也紛紛試水孤兒藥市場。

　　3、巨大的市場空間

　　目前，全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發中。即使是在美國，絕大多數罕見病迄今仍然是無藥可治，但這也顯示孤兒藥還有很大的市場空間。

　　4、順應精準醫學時代的理念和技術發展

　　得益于基因測序、質譜分析、信息分析等技術的告訴發展，很多人認為精準是將來罕見病治療的主要模式，因此，這些技術也將快速推動孤兒藥的研發。

　　結語：

　　孤兒藥市場的發展對于罕見病患者乃至整個社會而言都是好事。但是中國尚未對罕見病進行明確定義，多數孤兒藥價格偏高，并未納入醫保范圍，所以很多罕見病患者面臨著“無藥醫”和“醫不起”的無奈。解決這種困局，需要政府機構、非政府組織（NGO）、患者組織、醫藥企業等多方面共同努力。

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